Sur les études menées dans le cadre de la maladie de Huntington

Un aperçu, non exhaustif, sur les études observationnelles et les études cliniques en cours et à venir dans le cadre de la maladie de Huntington, tant en France qu’à l’étranger.
Mise à jour le 21 novembre 2019

 

EN FRANCE

* LCR-MH : Une étude des biomarqueurs des voies de signalisation du BDNF dans le liquide céphalorachidien chez des patients MH

Début de l'étude au niveau international : juillet 2019 -  Date prévue d'achèvement : novembre 2021
Nombre de participants prévu : 135
Recrutement : ne recrute pas actuellement

Promoteur : CHU de Montpellier
Pays concerné : France
Dernière mise à jour : juillet 2019

Cette étude vise à caractériser des biomarqueurs potentiels des voies de signalisation du BNDF dans le plasma et le liquide céphalorachidien chez des sujets atteints de la MH et à confirmer l’importance de ce mécanisme pathogène in vivo chez l’homme.


* GENERATION HD-1 : Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du médicament RO7234292 (RG6042) administré par voie intrathécale chez des patients atteints de la maladie de Huntington au stade précoce (Phase III)

Début de l'étude au niveau international : janvier 2019 -  Date prévue d'achèvement : août 2022
Nombre de participants prévu : non précisé
Recrutement : recrute actuellement

Promoteur : Hoffmann-La Roche
Centres concernés en France : CHU Angers, Batiment Larrey 2, Neurologie - Créteil, Hopital Henri Mondor, Service de Neurologie - Lille, Hopital Roger Salengro, Service de Neurologie - Marseille, CHU de la Timone, Hopital d'Adultes, Service de Neurologie - Montpellier, Hopital Gui de Chauliac, Neurologie - Paris, Hôpital Pitié Salpêtrère, Département de Génétique et Cytogénétique - CHU Toulouse, Hôpital Purpan, Departement de Neurologie.
Dernière mise à jour : septembre 2019

L'étude GENERATION-HD1 porte sur le médicament RG6042 (anciennement Ionis-HTTRx) - médicament de diminution de la production de huntingtine - et vise à tester  si celui-ci peut ralentir l'évolution de la maladie de Huntington.
L'essai a débuté en octobre 2019 dans certains centres.


* METABO-HD : Etude métabolomique dans le cadre de la maladie de Huntington

Début de l’étude : octobre 2017 - Date prévue d’achèvement : septembre 2019
Nombre prévu de participants : 150
Recrutement : recrute actuellement
Promoteur : CHU Angers

Pays concerné : France
Contacts : Christophe Verny (Tél. : 02.41.35.56.15 - Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser.) - Dominique Bonneau (Tél. : 02.41.35.56.15 - Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser.).

Dernière mise à jour : novembre 2017

L'objectif de ce projet est d'étudier la maladie de Huntington par approche métabolomique.


 * CrEAM-HD : La caféine est-elle un modificateur de l'environnement dans la maladie de Huntington ?

Début de l’étude : octobre 2017 - Date prévue d’achèvement : octobre 2021
Nombre prévu de participants : 100
Recrutement : recrute
Promoteur : CHU Lille

Pays concerné : France
Contact : Clémence Simonin (Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser.)

Dernière mise à jour : février 2019

Il s'agit d'une étude observationnelle de sujets MH pré-manifestes ayant pour objectif d'établir si la consommation de caféine est associée à l'évolution de la maladie de Huntington pré-manifeste.


* Win-HD : Décryptage des changements présymptomatiques de la matière blanche

Début de l’étude : juillet 2017 - Date prévue d’achèvement : décembre 2019
Nombre prévu de participants : 40
Recrutement : étude en cours
Promoteur : Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Pays concerné : France
Dernière mise à jour : janvier 2019

WIN-HD est une étude monocentrique longitudinale comparant des porteurs de la mutation HTT et des volontaires sains afin de déterminer si l'atrophie de la substance blanche se produit bien avant l'apparition clinique de la M.H .

Cette étude est basée sur 4 critères principaux :
-
Critères d'imagerie

- Critères cliniques et neurologiques
- Critères psychologiques
- Critères comportementaux


 * HDeNERGY : Biomarqueurs dynamiques par neuro-imagerie
Validation de biomarqueurs moléculaires d'imagerie cérébrale dans le cadre de la maladie de Huntington en vue d'un essai thérapeutique ciblant le cycle de Krebs.

Début de l’étude : juin 2016 - Date prévue d’achèvement : juin 2019
Nombre de participants : 81
Recrutement : complet
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Pays concerné : France (Paris - Hôpital Pitié-Salpêtrière, Angers, Bordeaux, Marseille et Montpellier)
Contacts : Fanny Mochel (01.42.16.13.46 - Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser.) - Marie-Pierre Luton (Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser.)

Dernière mise à jour : août 2019

Compte tenu du faible impact de tout paramètre clinique, des biomarqueurs moléculaires d'imagerie cérébrale, reflétant le métabolisme énergétique du cerveau, sont nécessaires afin de mieux évaluer le potentiel des thérapies ciblant les mitochondries, et en particulier le cycle de Krebs.

L’étude HDeNERGY est une étude prospective, observationnelle consistant en un transfert des méthodes de préclinique à des études cliniques et leur application dans le cadre de la maladie de Huntington.
Celle-ci vise à optimiser des méthodes d’imagerie par résonance magnétique ( IRM) /de spectrométrie RMN (résonance magéntique nucléaire) pour étudier la dynamique du métabolisme énergétique du cerveau.

En savoir plus : HDeNERGY - Agence Nationale de la Recherche


* REVHD : Evaluation du potentiel thérapeutique du resvératrol dans la M.H. (Phase III)

Début de l’étude : juillet 2015 - Date prévue d’achèvement : octobre 2019
Nombre prévu de participants : 102
Recrutement : étude en cours
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pays concerné : France - Institut du Cerveau et de la Moelle, Hôpital de la Pitié Salpêtrière
Dernière mise à jour : août 2019

Objectif : Le but de cette étude est d'évaluer le potentiel thérapeutique du resvératrol sur le volume du noyau caudé chez des patients MH, en utilisant l'IRM volumétrique.
Le resvératrol, synthétisé dans plusieurs plantes (bien connu en tant que composé du vin rouge), est une molécule possèdant des effets biologiques bénéfiques, qui incluent des propriétés anti-oxydantes, anti-inflammatoires et anti-cancérigène. Il a des effets neuroprotecteurs dans des modèles de nombreuses maladies, telles que la maladie de Huntington , la maladie de Parkinson et la maladie d’Alzheimer.


 * TRIHEP 3 : Etude portant sur l'huile synthétique triheptanoïne (Phase II)

Début de l'étude : juin 2015 - Date prévue d'achèvement : décembre 2020
Nombre prévu de participants : 100
Recrutement : étude en cours
Promoteur : Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale (INSERM), France
Pays concernés : France, Pays-Bas

Dernière mise à jour : juillet 2019

Il s'agit d'une étude comparative évaluant l'efficacité de triheptanoïne.
Les chercheurs prévoient d'inclure 100 patients MH (premiers stades de la maladie) dans une étude randomisée, en double-aveugle, contrôlée par placebo. Les patients recevront soit triheptanoïne ou une huile de contrôle pendant 6 mois, suivie d'une phase en ouvert à l'aide triheptanoïne pour encore 6 mois.

Sur l'huile synthétique triheptanoïne :  Article du 9 janvier 2015


 * COSIMH : Cognition sociale dans la maladie de Huntington - Etude cognitive et fonctionnelle, et imagerie morphologique

Début de l’étude : janvier 2015 - Date prévue d’achèvement : février 2018
Nombre prévu de participants : 80
Recrutement : non précisé
Promoteur : Hôpital universitaire d'Angers
Pays concerné : France (Angers)
Contact : Clarisse SCHERER-GAGOU (Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser.)
Dernière mise à jour : septembre 2015

L'objectif de cette étude est d'évaluer les troubles de la cognition sociale, lesquels pourraient expliquer les changements de comportement dans la maladie de Huntington.


* HD-DBS - Etude sur la stimulation cérébrale profonde du globus pallidus (DBS) (Phase II)

Début de l’étude : juillet 2014 - Date prévue d'achèvement : juin 2020
Nombre de participants prévu : 50

Recrutement : recrute actuellement
Promoteur : Université de Düsseldorf (Allemagne)
Pays concernés : France (CHU Amiens Hôpital nord et Hôpital Roger Salengro à Lille),  Allemagne, Suisse, Autriche
Dernière mise à jour : août 2019

Objectif : Evaluation de l’innocuité et de l’efficacité de la stimulation cérébrale profonde du globus pallidum (qui participe au contrôle de la motricité) chez des patients MH et évaluation de la supériorité de la DBS sur la fonction motrice chez le groupe ‘stimulé’ par rapport au groupe de contrôle.

Sur la stimulation profonde : Article du 19 novembre 2012


* HUNTEXPERT : Etude des troubles comportementaux dans la maladie de Huntington : analyse et valorisation de l'expertise d'usage des proches et des patients

Début de l’étude : juin 2014 - Date prévue d’achèvement : non prévue – Première évaluation : mars 2016
Nombre prévu de participants : 80
Recrutement : non renseigné
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire d’Angers (France)
Pays concerné : France
Dernière mise à jour : août 2014

Le but de cette étude est de recueillir, de décrire et d'analyser les expériences des aidants afin d'améliorer leurs connaissances liées à l'adaptation aux problèmes de comportement des patients MH.


* PREHUNT : Evaluation des ressources cognitivo-somato-psychiques de sujets à risque demandeurs du test pré-symptomatique : pour une amélioration de la réalisation des habitudes de vie

Début de l’étude : septembre 2013 - Date prévue d’achèvement : non prévue – Première évaluation : septembre 2017
Nombre prévu de participants : 25
Recrutement : non précisé
Promoteur : Centre Hospitalier Universitaire d’Angers (France)
Pays concerné : France
Dernière mise à jour : mai 2014

Cette étude a pour objectif d’évaluer l’impact psychologique de l’annonce du résultat au test pré-symptomatique (quel que soit le résultat), les conséquences sur la qualité de vie et sur la réalisation des habitudes de vie afin d’améliorer la prise en charge des demandeurs en leur proposant un suivi adapté.


 * PRO-MH2 : Utilisation de la spectroscopie par Résonance Magnétique Nucléaire (RMN) du 31-phosphore pour le suivi du déficit de l’énergie cérébrale dans la maladie de Huntington (Phase II)

Début de l’étude : décembre 2012 - Date prévue d’achèvement : novembre 2015
Nombre de participants : 50
Promoteur : Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale (INSERM - France)
Pays concerné : France
Dernière mise à jour : mars 2017

Le but de ce projet est d'étudier l’évolution du métabolisme énergique à différents stades de la maladie de Huntington en utilisant la spectroscopie par Résonance Magnétique Nucléaire (RMN) du 31-phosphore.


 * NEUROHD  : Neuroleptiques et maladie de Huntington : Etude pour comparer Olanzapine, Tetrabenazine et Tiapride (Phase III)

Début de l’étude : avril 2009 - Date prévue d’achèvement : avril 2017
Nombre de participants : 180
Recrutement : complet
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (France)
Pays concerné : France
Dernière mise à jour : janvier 2018

Les neuroleptiques sont les principaux médicaments utilisés dans le cadre de la maladie de Huntington et les seuls à démontrer dans des essais cliniques leur efficacité sur la chorée.
Cependant, ils ont également des effets bénéfiques et néfastes sur d’autres caractéristiques de la maladie (moteur, psychiatrique, cognitives ou métaboliques).
Le but de cette étude est de comparer les effets positifs et négatifs de trois neuroleptiques différents (Olanzapine, Tetrabenazine et Tiapride).


 * REGISTRY : Etude d'observation de la maladie de Huntington, sans traitements expérimentaux

Début de l’étude : juin 2004 - Date prévue d’achèvement : juin 2017
Nombre prévu de participants : 10 000
Recrutement : complet
Promoteur : Réseau européen MH - EHDN
Pays concernés : France, Autriche, Belgique, République Tchèque, Danemark, Finlande, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Norvège, Pologne, Portugal, Russie, Espagne, Suède, Suisse et Royaume-Uni.
Dernière mise à jour : septembre 2017

Objectifs de cette étude (source EHDN) :

- Obtenir des données sur l'histoire naturelle de la maladie, à partir d'un large échantillon de personnes affectées par la maladie de Huntington.
- Corréler les caractéristiques cliniques avec des facteurs génétiques ("modificateurs génétiques"), avec des données obtenues en faisant des prélèvements de sang et d'urine ("biomarqueurs liquides") et avec des données d'imargerie médicale ("biomarqueurs secs").
- Activer l'identification et le recrutement de personnes pouvant participer à des essais.
- Faire des projets de futures recherches (études d'observation et d'intervention ayant pour but une meilleure prise en charge des symptômes de la maladie, mais aussi de retarder le commencement ou de ralentir la progression de la MH).
- Développer de nouvelles actions pour détecter et/ou prédire l'apparition et l'évolution de la maladie, ainsi qu'améliorer les outils existants.

Sites des études en France :

- Amiens - CHU d'Amiens - Hôpital Nord, Service de Neurologie (Contact : Pr Pierre Krystkowiak)
- Angers - CHU d'Angers, Service de Neurologie Charcot (Contact : Dr Christophe Verny)
- Bordeaux - Hôpital Pellegrin, Service de Génétique Médicale (ESF 3e étage - Contact : Pr Cyril Goizet)
- Clermont-Ferrand - CHU Clermont-Ferrand - Hôpital Gabriel Montpied, Service de Neurologie (Contact : Dr Miguel Ulla)
- Créteil - Hôpital Henri Mondor, Service de Neurologie (Contact : Pr Anne-Catherine Bachoud-Lévi)
- Lille - Clinique Neurologique Hôpital Roger Salengro CHRU, Neurologie et Pathologie du Mouvement (Contact : Dr Clémence Simonin)
- Marseille - CHU La Timone, Service de Neurologie (9e étage - Contact : Pr Jean-Philippe Azulay)
- Paris - Hôpital La Pitié Salpétrière, Génétique & Inserm U679 (Contact : Dr Alexandra Durr)
- Rouen - CHU Rouen Charles Nicolle, Service de Neurologie (Contact : Dr Lucie Guyant-Maréchal)
- Strasbourg - Hôpital Civil, Service de Neurologie (Contact : Pr Christine Tranchant)
- Toulouse - Hôpital Purpan, INSERM U825, Pôle Neurosciences (Contact : Dr Fabienne Calvas)


 * BIOHD : Etude de recherche de biomarqueurs prédictifs de l’évolution de la maladie de Huntington

Début de l’étude : septembre 2003 - Date prévue d’achèvement : janvier 2021
Nombre prévu de participants : 1 800
Recrutement : recrute actuellement
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (France)
Pays concerné : France
Contact : Anne-Catherine Bachoud-Lévi (Tél. : 01.49.81.23.01 - Cette adresse e-mail est protégée contre les robots spammeurs. Vous devez activer le JavaScript pour la visualiser.)

Dernière mise à jour : octobre 2014

L’étude est centrée sur deux axes :

- identification du polymorphisme génétique qui peut expliquer la variabilité phénotypique observée dans la maladie de Huntington
- identification de biomarqueurs biologiques, génétiques et d'imagerie qui pourraient être utilisés comme facteurs prédictifs de la progression clinique de la maladie de Huntington


 * MIG-HD : Etude sur la greffe intracérébrale de neurones fœtaux (Phase II)

Début de l’étude : janvier 2002 - Date prévue d’achèvement : décembre 2013
Nombre prévu de participants : 54
Recrutement : complet
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (France)
Pays concerné : France
Dernière mise à jour : octobre 2017

Le but de cette étude est de montrer l'existence d'un bénéfice clinique issu d'une substitution des neurones du striatum dégénérés chez les patients atteints de la maladie de Huntington par des neurones homologues provenant de fœtus humains.


A L'ETRANGER

* KINECT-HD : Efficacité, innocuité et tolérabilité de la valbenazine pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington (Phase III)

Début estimé de l'étude : novembre 2019 -  Date prévue d'achèvement : mars 2021
Nombre de participants prévu : 120
Recrutement : en cours

Promoteur : Neurocrine Biosciences - Collaboteur : Huntington Study Group
Pays concerné : Etats-Unis
Dernière mise à jour : novembre 2019

Il s'agit d'une étude de phase III, randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la valbenazine pour le traitement de la chorée chez les sujets atteints de la maladie de Huntington.


* AMT-130 : Une étude d'innocuité de preuve de concept avec l'AMT-130 chez des adultes atteints de la MH à un stade précoce (Phase I / II)

Début estimé de l'étude : septembre 2019 -  Date prévue d'achèvement : décembre 2022
Nombre de participants prévu : 26
Recrutement : recrute actuellement

Promoteur : UniQure Biopharma B.V
Pays concerné : Etats-Unis
Dernière mise à jour : octobre 2019

Il s'agit de la première étude sur le médicament AMT-130 chez des personnes atteintes de la maladie de Huntington à un stade précoce. Elle est conçue aux fins d'établir l'innocuité et la validation de principe.
C'est une étude de phase I / II, randomisée, multicentrique, à doses croissantes, à double insu, avec imitation de la chirurgie.

En savoir plus sur l'AMT-130 : Article du 17 juillet 2019


* RO7234292 (RG6042) : Une étude pour étudier la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de RO7234292 (RG6042) dans le liquide céphalorachidien et le plasma, ainsi que la sécurité et la tolérabilité après l'administration intrathécale de patients atteints de la maladie de Huntington (Phase I)

Début estimé de l'étude : septembre 2019 -  Date prévue d'achèvement : septembre 2020
Nombre de participants prévu : 20
Recrutement : recrute actuellement

Promoteur : Hoffmann-La Roche
Pays concerné : Royaume-Uni
Dernière mise à jour : octobre 2019


* RO7234292 (RG6042) : Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du médicament RO7234292 (RG6042) chez des patients MH ayant participé à des études antérieures du groupe Roche et Genentech

Début estimé de l'étude : avril 2019 -  Date prévue d'achèvement : novembre 2023
Nombre de participants prévu : 950
Recrutement : recrute actuellement

Promoteur : Hoffmann-La Roche
Pays concernés : Canada, Allemagne, Espagne, Royaume-Uni et Etats-Unis
Dernière mise à jour : octobre 2019

Cette étude concerne le médicament RG6042 (anciennement Ionis-HTTRx) - médicament de diminution de la production de huntingtine.


* GENERATION HD-1 : Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du médicament RO7234292 (RG6042) administré par voie intrathécale chez des patients atteints de la maladie de Huntington au stade précoce (Phase III)

Début de l'étude : janvier 2019 -  Date prévue d'achèvement : août 2022
Nombre de participants prévu : 909 (nombre initial 600)
Recrutement : recrute actuellement

Promoteur : Hoffmann-La Roche
Pays concernés : Argentine, Australie, Autriche, Canada, Chili, Chine, Danemark, France, Allemagne, Italie, Japon, Pays-Bas, Nouvelle-Zélande, Pologne, Russie, Suisse, Espagne, Royaume-Uni, Etats-Unis
Dernière mise à jour : novembre 2019

L'étude GENERATION-HD1 porte sur le médicament RG6042 (anciennement Ionis-HTTRx) - médicament de diminution de la production de huntingtine - et vise à tester  si celui-ci peut ralentir l'évolution de la maladie de Huntington.


* PRECISION-HD2 : étude sur l'innocuité et la tolérance du médicament WVE-120102

Début de l'étude : juillet 2017 -  Date prévue d'achèvement : mars 2020
Nombre de participants prévu : 48
Recrutement : recrute actuellement

Promoteur : Wave Life Sciences Ltd.
Pays concernés : Autriche, Canada, Danemark, Pologne et Royaume-Uni
Dernière mise à jour : juillet 2019

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de doses uniques et multiples de WVE-120102 chez des patients adultes atteints la maladie de Huntington à un stade précoce portant un polymorphisme mononucléotidique ciblé (SNP) rs362331 (SNP2).
Le médicament ASO de la société Wave cible le gène mutant, sans affecter le taux de la protéine huntingtine normale.


 * PRECISION-HD1 : étude sur l'innocuité et la tolérance du médicament WVE-120101

Début de l'étude : juillet 2017 -  Date prévue d'achèvement : mars 2020
Nombre de participants prévu : 48
Recrutement : recrute actuellement

Promoteur : Wave Life Sciences Ltd.
Pays concernés : Australie, Canada, Danemark, Pologne et Royaume-Uni.
Dernière mise à jour : juillet 2019

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de doses uniques et multiples de WVE-120101 chez des patients adultes atteints la maladie de Huntington à un stade précoce portant un polymorphisme mononucléotidique ciblé (SNP) rs362307 (SNP1).
Le médicament ASO de la société Wave cible le gène mutant, sans affecter le taux de la protéine huntingtine normale.


* HDClarity : Initiative de collecte de liquides céphalorachidiens sur multi-sites afin de facilité le développement thérapeutique pour la M.H.

Début de l'étude : Janvier 2017 - Date de la dernière collecte de données pour évaluation des premiers résultats : juillet 2019 - Date prévue d'achèvement : avril 2021
Nombre de participants prévu : 1 200
Recrutement : actif

Promoteur : University College, London
Pays concernés : Canada, Allemagne, Italie, Royaume-Uni et Etats-Unis
Dernière mise à jour : septembre 2019

HDClarity sollicitera environ 600 participants à la recherche - dont 500 seront à différents stades de la maladie de Huntington et 100 témoins en bonne santé.
L'objectif principal est de recueillir un échantillon de liquide céphalorachidien pour l'évaluation de biomarqueurs et de voies de recherche qui permettront le développement de nouveaux traitements pour la M.H.
L'objectif secondaire est de générer une collecte d'échantillons de plasma, semblable à la collecte de liquides céphalorachidiens, qui seront également utilisés pour évaluer des biomarqueurs et la pertinence de la  recherche et du développement.


* Etude portant sur un médicament, SRX246, dans le traitement de l'irritabilité chez des patients MH

Début de l'étude : mai 2016 - Date prévue d'achèvement : septembre 2018
Nombre de participants : 106
Recrutement : étude en cours

Promoteur : Azevan Pharmaceuticals
Pays concerné : Etats-Unis
Dernière mise à jour : juin 2019

Cette étude permettra d'évaluer la tolérance, l'innocuité et l'activité de SRX246 dans le traitement de l'irritabilité chez les patients atteints de la maladie de Huntington.
Deux tiers de tous les participants recevront SRX246, tandis que l'autre tiers recevra un placebo.


 * SIGNAL : Etude portant sur un médicament, VX15/2503 - Une nouvelle approche de traitement précoce de la M.H. (Phase II)

Début de l'étude : juillet 2015 - Date prévue d'achèvement : mai 2020
Nombre de participants : 301
Recrutement : étude en cours

Promoteur : Vaccinex Inc.
Pays concerné : Etats-Unis
Dernière mise à jour : avril 2019

Il s'agit d'un essai concernant les personnes "à risque" et celles présentant des signes précoces de la maladie.
L'étude permettra d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du médicament (un nouvel anticorps monoclonal).
Cet anticorps monoclonal (monoclonal : produit, de manière industrielle, par une seule lignée de cellules) est une classe de médicament qui se lie à une molécule pouvant provoquer une inflammation dans le cerveau d'individus développant la M.H., et la bloquer.
Il a été démontré que cette inflammation peut affecter la pensée, la motricité et les comportements affectant les activités quotidiennes (source : Huntington Study Group).


 * LEGATO-HD : Etude portant sur l’innocuité et l’efficacité du médicament Laquinimod (phase II)

Début de l’étude : octobre 2014 - Date prévue d’achèvement : juin 2019
Nombre de participants : 352
Promoteur : Teva Branded Pharmaceutical Products, R&D Inc. (Etats-Unis)
Pays concernés : Etats-Unis, Canada, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Portugal, Russie, Espagne et Royaume-Uni.
Dernière mise à jour : juin 2019

Laquinimod est un composé qui a, ainsi que cela a été suggéré, un effet anti-inflammatoire dans le système nerveux central.


* PRE-CELL – Etude prospective observationnelle de thérapie pré-cellulaire en début de maladie

Début de l’étude : août 2013 - Date prévue d’achèvement : juillet 2016
Nombre prévu de participants : 29
Recrutement : terminé
Promoteur : Université de Californie Davis (Etats-Unis)
Pay concerné : Etats-Unis
Dernière mise à jour : novembre 2016

Cette étude observationnelle a pour objectifs d’établir une base clinique et de mesurer les changements, au fil du temps, au niveau moteur, cognitif, comportemental, au niveau de l'imagerie du cerveau, au niveau de marqueurs sanguins et du liquide céphalorachidien chez des sujets atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce.
Les sujets qui complètent un minimum de participation de 12 mois dans cet essai seront dans l’avenir candidats au recrutement pour un essai phase I portant sur l’administration intrastriatale de cellules souches mésenchymateuses (CSM) / facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF).


 * PEARL-HD : [PETDE10] Imagerie des niveaux de l’enzyme PDE10A chez les porteurs de la mutation MH

Début de l’étude : janvier 2013 - Date prévue d’achèvement : mai 2016
Nombre prévu de participants : 90
Recrutement : complet

Promoteur : Fondation CHDI (Etats-Unis)
Pays concernés : Danemark, Pays-Bas, Norvège et Suède.
Dernière mise à jour : juin 2016

Le but de cette étude est de mesurer la disponibilité de l'enzyme PDE10A chez les porteurs de la mutation MH en utilisant le radioligand récemment développé [18F]INM-659 (potentiellement capable d'évaluer tôt l'étendue de la maladie).
Un radioligand est une substance biochimique radioactive (en particulier, un ligand, une molécule capable de se lier à une protéine spécifique) utilisé pour le diagnostic ou pour l'étude orientée vers la recherche de systèmes de récepteurs du corps.
L'étude examinera les porteurs de la mutation MH à différents stades de la maladie (pré-manifeste, étapes 1 et 2) en comparaison avec des sujets sains.


 * ENROLL-HD : Etude longitudinale et observationnelle mondiale de la maladie de Huntington

Début de l’étude : juillet 2012
Nombre prévu de participants : 15 000
Recrutement : recrute
Promoteur : Fondation CHDI (Etats-Unis)
Pays concernés :

- En France : Amiens, Angers, Bordeaux, Clermont-Ferrand, Paris, Lille, Marseille, Strasbourg et Toulouse
- En Europe : Allemagne, Autriche, Belgique, Danemark, Ecosse, Italie, Pologne, Portugal, Pays-Bas, Royaume-Uni, Espagne, Irlande, Suisse
- En Amérique Latine : Argentine, Chili
- En Amérique du Nord : Canada, Etats-Unis
- Océanie : Australie, Nouvelle-Zélande
Dernière mise à jour : février 2019

Pour connaître les coordonnées des centres en France, consulter le site ENROLL-HD : Centres ENROLL-HD en France 

En savoir plus sur ENROLL-HD :  Article du 4 juillet 2015


 * OPEN-HART : Etude de prolongation ouverte portant sur la pridopidine (ACR16) pour le traitement symptômatique de la MH (Phase II)

Début de l’étude : mars 2011 - Date prévue d’achèvement : mai 2021
Nombre de participants : 235
Recrutement : étude en cours

Promoteur : Teva Branded Pharmaceutical Products, R&D Inc.
Pays concernés : Etats-Unis, Canada
Dernière mise à jour : mars 2019

Cette étude évaluera l'innocuité à long terme de la pridopidine et les effets du traitement pendant un traitement ouvert à long terme.


 * PREDICT-HD : Etude sur les prédicteurs neurobiologiques de la maladie de Huntington

Début de l’étude : Août 2002  - Date prévue d’achèvement : mars 2023
Nombre prévu de participants : 1 700
Recrutement : en cours
Promoteur : Centre de recherche universitaire américain de l'Iowa
Pays concernés : Etats-Unis, Australie, Canada, Royaume-Uni, Allemagne et Espagne.
Dernière mise à jour : juin 2019

L’objectif de cette étude observationnelle est d'étudier les changements précoces du comportement et du cerveau chez des personnes porteuses de la mutation MH actuellement en bonne santé et ne présentant pas de symptômes MH.


 Sources - Les informations contenues dans le présent article, non exhaustives, sont issues des sites suivants :

Système d'enregistrement international des essais cliniques de l’Organisation Mondiale de la Santé : ICTRP
Registre public américain des études cliniques menées dans le monde entier : ClinicalTrial.gov

Michelle D.