Une nouvelle collaboration visant à accélérer l'octroi de licences de médicaments
Le Critical Path Institute lance une nouvelle initiative pour obtenir des médicaments sous licence le plus rapidement possible pour la maladie de Huntington.
Mise en ligne le 18 mai 2018

Le Critical Path Institute a récemment annoncé un nouvel effort, le Consortium sur la "science réglementaire" pour la maladie de Huntington, ou HD-RSC.
Cette collaboration avec de nombreux partenaires internationaux vise à accélérer le développement de nouveaux traitements MH.
De quoi s’agit-il et comment pourrait-elle aider les patients ?

Qu'est-ce que le Critical Path Institute ?

Le Critical Path Institute est probablement nouveau pour les membres de la communauté MH mais il n’est pas nouveau dans la lutte contre les maladies humaines.

En 2004, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration – FDA) a entamé un effort aux fins de moderniser et d'accélérer le développement de nouvelles thérapies.
A la suite de cet effort, en 2005, la FDA et ses partenaires ont fondé et financé le Critical Path Institute (ou C-Path) dans le but d’accélérer le développement et de réduire les coûts engendrés par les nouveaux médicaments pour les patients qui en ont besoin.

Afin d’effectuer son travail, C-Path a rassemblé diverses organisations qui travaillent sur un problème spécifique.
Ces consortiums C-Path travaillent à rationnaliser les essais de médicaments dans leurs domaines d’intérêt, ainsi qu’à développer de nouveaux outils afin d’améliorer la qualité des essais.

A titre d’exemple, C-Path dispose d’un consortium se concentrant sur la maladie d’Alzheimer, appelé Critical Path for Alzheimer’s Disease, ou CPAD.
Ce consortium composé d'organismes de réglementation, de compagnies pharmaceutiques, de chercheurs et de défenseurs se concentre sur le développement de nouveaux outils afin d’accélérer le développement de nouveaux traitements pour la maladie d’Alzheimer.

  Que fait C-Path ?

Comment des groupes, comme CPAD, travaillent-ils pour améliorer ou accélérer les essais cliniques ?
A titre d’exemple, CPAD a développé un modèle informatique sophistiqué qui suit la progression de la maladie d’Alzheimer en compilant d’énormes quantités d’informations existantes sur les patients atteints de cette maladie.
Les essais cliniques portant sur cette maladie sont effectués par un certain nombre d’organisations individuelles différentes, et les données ne sont pas toujours partagées entre les essais.

C’est là que C-Path entre en jeu – les consortiums se spécialisent dans la collecte d’informations sur la maladie stockées par des compagnies pharmaceutiques et des chercheurs universitaires du monde entier.
Basé sur des données réelles provenant de dizaines d’essais de médicaments, le modèle informatique de C-Path permet aux organisations envisageant de développer un nouveau modèle de la maladie d’Alzheimer de réaliser essentiellement une partie de leur essai à l’aide d’une simulation informatique.

Cela permet à toute organisation ayant un nouveau médicament pour la maladie d’Alzheimer de connaître quelques chiffres sur la façon dont son médicament agira et d’obtenir des informations sur la réussite d’un type d’essai donné.
Cela peut être extrêmement puissant pour essayer de déterminer le nombre de patients à enrôler dans une étude et la façon de diviser les personnes entre les groupes de l’étude.

Les consortiums C-Path ont également travaillé sur d’autres obstacles critiques afin d'achever rapidement des essais.
Plusieurs de leurs consortiums se sont concentrés, par exemple, sur l’aide aux chercheurs pour développer un nouveau biomarqueur afin de simplifier ou de raccourcir des essais cliniques.

Il existe quelques types de biomarqueurs mais en fin de compte, ce sont des mesures précises qui permettent aux chercheurs de savoir comment une maladie progresse chez l’homme.
Ils peuvent également rapporter dans quelle mesure un médicament agit en fonction des changements que celui-ci entraîne sur la chimie du corps ou sur d’autres mesures.

En raison de son histoire et de son appartenance, C-Path comprend la façon de penser des organismes de réglementation, tels que la FDA et l’EMA (agence européenne des médicaments), s’agissant de l’approbation d’un médicament.
Cela le place dans une excellente position pour traduire les données scientifiques, générées par les chercheurs, en termes de mesures et de résultats que les organismes de réglementation ont besoin pour prouver que des médicaments sont sans danger et efficaces.

  Le plus récent consortium de C-Path : HD-RSC

Le lancement officiel du plus récent consortium de C-Path a été récemment annoncé, le Consortium sur la "science réglementaire" pour la maladie de Huntington, ou HD-RSC.
Celui-ci a été lancé en partenariat avec la fondation CHDI, un organisme à but non lucratif dédié au développement rapide de traitements significatifs pour la maladie de Huntington.

HD-RSC implique un large éventail d’acteurs dans le monde MH, au-delà de C-Path et de la fondation CHDI, comprenant des compagnies pharmaceutiques (dix en fait, dont le groupe Roche, Sanofi, Teva, Wave Life Sciences et autres), des organismes de réglementation et des organisations de défense des patients (dont HDSA, Huntington Study Group et EHDN).
Ces diverses organisations ont leurs propres expériences et intérêts mais toutes sont engagées dans le développement de nouvelles thérapies pour les patients MH.

Au mois de novembre 2017, les représentants de toutes ces organisations se sont réunis à Silver Spring Maryland pour une réunion de lancement.
Jeff Carroll, fondateur de HDBuzz, y a assisté pour avoir une idée de ce qu’il faut attendre de HD-RSC.

Pendant plus de deux jours de réunions, des dizaines de participants ont parlé de la meilleure façon d'accélérer les essais cliniques pour la maladie de Huntington.

Les participants comprenaient des membres de haut rang de la FDA, dont Eric Bastings (directeur adjoint) et Billy Dunn (directeur de la division des produits de neurologie).
Il s’agit de personnes qui sont en charge de l’examen des nouveaux médicaments MH testés.
Loin de se tenir à l'écart, les participants de la FDA se sont assis au centre et au premier rang, prenant des notes et posant un certain nombre de questions.
Il semble que ceux-ci comprennent la MH, et sont intéressés pour tenter d’accélérer le développement sûr de nouvelles thérapies pour les familles MH.

Ce consortium résume l’esprit de collaboration de la communauté MH et la détermination à progresser aussi rapidement et efficacement que possible.

A l’issue de la réunion, les organisations composant HD-RSC se sont organisées en cinq groupes de travail.
Chacun de ces petits groupes s’est concentré sur l’aide à la résolution d’un problème spécifique, par exemple le développement de nouveaux biomarqueurs.

Un autre objectif passionnant adopté par le HD-RSC est le problème de savoir comment concevoir des essais de médicaments pour les porteurs de mutation MH présymptomatiques - c'est-à-dire les personnes qui portent la mutation MH mais qui ne présentent pas encore de symptômes MH.

Stopper les symptômes MH avant qu’ils ne débutent est l’objectif pour tous ceux qui travaillent sur la MH mais il est compliqué de comprendre comment on pourrait concevoir un essai et surveiller des personnes qui ne présentent aucun symptôme à mesurer.
Ce groupe de travail suggère que certaines personnes réellement perspicaces pensent qu’il s’agit d’un problème important et ont accepté de consacrer du temps à des solutions créatives.

Le message à retenir pour les familles

On entre dans une nouvelle phase dans la lutte contre la maladie de Huntington.
Des médicaments incroyables, conçus spécifiquement pour la MH, ont été transférés des laboratoires du monde entier dans la clinique.
Le sentiment de nombreuses personnes dans la communauté qui était que "personne ne se soucie de la maladie de Huntington" est remplacé par la prise de conscience que la MH est un problème très difficile, mais résoluble.

Des groupes comme HD-RSC sont d’excellentes nouvelles pour la communauté MH car ils signifient que des personnes intelligentes travaillent durement, qu’elles collaborent et surtout que toutes ces organisations pensent que le développement de médicaments MH est un lieu de travail passionnant. 

 

Traduction libre (Dominique C. - Michelle D.)

Source :   - Article de Jeff Carroll du 10 mai 2018