Statut "Fast Track" pour le composé AMT-130 de la société uniQure
UniQure reçoit le statut "Fast Track" de la FDA pour la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington.
En bonne voie pour traiter le premier patient de l'étude de Phase I/II portant sur l'AMT-130 en 2019.
Mise en ligne le 12 avril 2019

La société UniQure N.V., société spécialisée dans la thérapie génique faisant progresser des traitements transformateurs pour des patients présentant des besoins médicaux importants, a annoncé, le 8 avril 2019, que la Food and Drug Administration (FDA), agence réglementaire américaine des médicaments, avait accordé le statut "Fast Track" à l’AMT-130, produit candidat de cette société pour la thérapie génique dans le cadre de la maladie de Huntington.

L’AMT-130 consiste en un virus adéno-associé recombinant (AAV5), comportant une cassette ADN (*) codant pour un microARN, aux fins de diminuer ou inhiber, de manière non sélective, la production de la protéine huntingtine mutante chez des patients atteints de la maladie de Huntington.
L’AMT-130 est également unique en ce qu’il cible le fragment de protéine exon 1, hautement toxique, lequel est encore plus toxique que la protéine huntingtine mutante.

(* on appelle "cassettes géniques" les fragments d'ADN comportant plusieurs gènes, généralement transférés ensembles lors d'opération de transgène)

« L’obtention du statut "Fast Track" par la FDA souligne le grand besoin médical non-satisfait des patients atteints de la maladie de Huntington, pour lequel il n’existe actuellement aucun traitement approuvé modifiant la maladie » a déclaré Matt Kapusta, président-directeur général de UniQure.
« Nous sommes sur le point d’entamer une étude de phase I/II pour l’AMT-130, première thérapie génique administrée en une seule fois par virus adéno-associé à entrer dans des essais cliniques pour la maladie de Huntington, et nous sommes en bonne voie pour traiter le premier patient au cours du second semestre 2019 ».

Le programme "Fast Track" de la FDA a été conçu pour faciliter le développement et accélérer l’évaluation réglementaire des médicaments destinés au traitement de maladies graves et pouvant répondre à des besoins médicaux non-satisfaits.
Une thérapie bénéficiant du statut "Fast Track" peut être admissible à plusieurs dispositifs, notamment des réunions et des communications plus fréquentes avec la FDA, et si les critères pertinents sont remplis, une éventuelle approbation accélérée,
un examen prioritaire ou un examen continu d'une demande de licence de produit biologique ou une demande de nouveau médicament.

En savoir plus sur le programme de la société uniQure :  Article du 21 mars 2017

Traduction libre (Michelle D.)

Source : Communiqué de presse du 8 avril 2019