Compte-rendu de l'assemblée annuelle 2019 du Huntington Study Group

Un nombre record de plus de 700 participants ont ont participé à la 26ème assemblée annuelle du Huntington Study Group, intitulée "navigation MH", qui s’est tenue du 7 au 9 novembre 2019 à Sacramento en Californie.
Mise en ligne le 21 novembre 2019


Alors que les scientifiques et les compagnies pharmaceutiques élargissent leur éventail de traitements potentiels pour la maladie de Huntington, le Huntington Study Group* (HSG), le plus grand réseau de recherche clinique MH au monde, redouble d’efforts pour sensibiliser la communauté MH sur les essais cliniques actuels et à venir, et former le personnel médical.

Un nombre record de plus de 700 participants ont abordé ces thèmes lors de la 26ème assemblée annuelle du Huntington Study Group, intitulée "navigation MH", qui s’est tenue du 7 au 9 novembre 2019 à Sacramento en Californie.

Les essais cliniques sont essentiels pour démontrer l’innocuité et l’efficacité des médicaments.
Le nombre d’essais MH a augmenté ces dernières années, laissant entrevoir un meilleur traitement des symptômes dévastateurs et peut-être même s’attaquer aux causes profondes de la maladie.
Les essais clés en cours comprennent GENERATION HD1 mené par le groupe ROCHE, SIGNAL administré par le HSG et VACCINEX.

"Comprendre comment ces essais vont fonctionner, ce qu’ils visent à faire et ce que chaque patient ou famille devrait faire pour s’impliquer ou non est devenu dans une certaine mesure compliqué" a déclaré Anbdrew Andrew Feigin, Président du HSG et professeur de neurologie à Langone Health de l’Université de New York, lors d’une interview accordé à Gene Veritas le 6 novembre 2019.
"C’est mon interprétation de la ‘navigation MH’.
Nous essayons de découvrir certaines de ces nouvelles thérapies et de clarifier leur orientation, leur position, comment le HSG peut s’impliquer davantage et de déterminer où les personnes peuvent se procurer des traitements de pointe pour la maladie de Huntington".

Séance d'ouverture

Shari Kinel, directrice exécutive, a déclaré lors de son discours d'ouverture de l'assemblée annuelle que 15 pays, 23 entreprises, 9 groupes de défense des droits, 17 sponsors et 15 exposants ont participé à l'événement.
Parmi les sponsors figuraient la filiale américaine du groupe Roche, Genentech et Vaccinex.
"Cette démonstration incroyable […] est le signe que le HSG a plus que jamais des partenaires, des collègues, des amis engagés, dévoués et déterminés à rechercher des traitements qui font la différence pour ceux qui sont impactés par la maladie de Huntington" a déclaré Kinel au public.

Le HSG a été fondé en 1993, année de la découverte du gène huntingtin.
Le Dr. Feigin a décrit l’organisation à but non lucratif comme étant un organisme de recherche sous contrat de ‘service complet’ capable de mener à bien tous les aspects d’un essai clinique.

Dans son discours, Kinel a déclaré que le réseau de membres HSG comprend 801 investigateurs (chercheurs), coordinateurs d’essais, scientifiques et experts MH, que l’organisation a accrédité dans le monde entier 127 sites pour des essais MH et que les membres du HSG ont travaillé avec plus 21 000 personnes affectées par la MH.

Le HSG a également mis au point l’UHDRS (United Huntington Disease rating Scale), principal outil d’évaluation dans les essais cliniques MH.
Celui-ci consiste à évaluer les mouvements, la cognition, le comportement, l’indépendance et la capacité fonctionnelle d’une personne.

Au cours de cette séance, il a été présenté la mission, les réalisations, les essais cliniques, les activités éducatives, les efforts visant à améliorer les soins des patients et les projets d’avenir.

A la recherche d’un meilleur médicament pour traiter la chorée

Avant la conférence principale, le HSG avait tenu des réunions d’organisation pour l’essai KINECT-HD, un essai clinique de phase III réalisé par le HSG et la compagnie pharmaceutique Neurocrine Biosciences basée à San Diego, visant à tester l’efficacité de la valbenazine dans le traitement de la chorée (mouvements involontaires typiques dans la MH).

Le HSG a mené avec succès des essais cliniques portant sur deux autres médicaments pour le traitement de la chorée, la Xenazine et l’Austedo, les seuls médicaments spécifiques pour la MH approuvés par la FDA.
Le HSG a publié un communiqué de presse le 14 novembre 2019 annonçant le début de l’essai de 18 semaines visant à recruter des personnes MH atteintes de chorée au sein de 55 sites aux Etats-Unis et au Canada.

La valbenazine a été approuvée en 2017 par la FDA, commercialisée sous le nom d’ingrezza, pour le traitement de la dyskinésie tardive, un trouble du mouvement involontaire irréversible.
Ce statut a permis à la société Neurocrine et au HSG de prendre ce médicament directement dans un essai de phase III pour la MH.
La Xenazine nécessite trois doses par jour, l’Austedo deux doses.
"L’avantage de la valbenazine est qu’il s’agit d’un médicament qui peut être administré une fois par jour" a déclaré Dietrich Haubenberger, directeur médical de la société Neurocrine.

Capteurs portables et recherche de biomarqueurs

Dans la quête aux traitements MH, les chercheurs recherchent de nouveaux biomarqueurs, à savoir des signes de la maladie et des effets des traitements.
Les biomarqueurs sont particulièrement importants dans les maladies liées au cerveau car les médecins ne peuvent pas réaliser de biopsies sur cet organe.

Grâce à une innovation clé, l’essai KINECT-HD recherchera également des biomarqueurs.
Il s’agira du premier essai clinique du HSG dans lequel les participants utiliseront des capteurs portables pour une surveillance continue de leurs mouvements et autres fonctions biologiques, même à domicile.
Les chercheurs espèrent que cette surveillance plus détaillée permettra à la fois de mieux comprendre la chorée et l’impact de la valbenazine sur celle-ci.

Les capteurs, appelés BioStamp nPoint, ont été mis au point par la société MC10, basée à Lexington (USA), et autorisés à être utilisés par la FDA.
Arthur Combs, médecin en chef de MC10, a décrit le système lors de la conférence "Forum innovations MH".

"Il pèse moins de 8 grammes" a déclaré le Dr Combs, expliquant que le capteur peut être placé n’importe où sur le corps et être porté même pendant les douches et la natation.
"C’est comme mettre un pansement".

La société MC10 a développé 44 algorithmes pour le système afin de permettre d’évaluer les données des participants à l’essai.
Outre la chorée, les capteurs BioStamp nPoint aideront les investigateurs à observer la démarche, le rythme cardiaque, la posture et d’autres fonctions corporelles des personnes, a ajouté le Dr Combs.

Dans une étude précédente, "les patients atteints de la maladie de Huntington symptomatique ont passé 50% de leur journée" allongés, a-t-il expliqué.
Il a jouté que cela peut être dû à l'épuisement ou au risque de chute et que le système BioStamp nPoint pourrait ainsi être utile pour déterminer si le fait de s’allonger est un "marqueur" de la maladie et si passer moins de temps au repos est un signe de l’efficacité du médicament.

Afin d’obtenir des données en continu dans le cadre de l’essai GENERATION HD1, le groupe Roche a mis au point une plateforme de surveillance numérique.
Les participants portent une montre bracelet informatisée et utilisent smartphone.

Dernières nouvelles sur les essais cliniques

Outre la société Neurocrine, d’autres compagnies ont rendu compte de leurs essais cliniques : Voyager Therapeutics, uniQure, Wave Life Sciences, Vaccinex et le groupe ROCHE.

La mise à jour sur l’essai clinique de phase III mené par le groupe Roche, GENERATION HD1, portant sur le médicament RG6042 a été l’une des plus attendues.
Le médicament de silençage génique, RG6042, vise les origines de la maladie de Huntington et a permis une amélioration spectaculaire de la santé des souris atteintes de cette maladie.

Le 14 octobre 2019, le groupe Roche a annoncé qu’il augmentait le nombre des participants à l’essai, passant de 660 à 801 et ajoutant la Chine parmi les 20 pays à l’étude.
L’annonce indiquait que le recrutement aux États-Unis avait "dépassé les attentes" et était maintenant terminé.

L’augmentation du nombre de volontaires et l’ajout de la Chine permettront d'obtenir des données plus abondantes et d'étudier une population plus diversifiée, a déclaré le groupe Roche.

L’inscription au programme MH du groupe Roche a été "absolument électrique" avec plus de 800 personnes déjà en 2019 dans l’essai GENERATION HD1 et d’autres études connexes, a déclaré Scott Schobel, directeur médical adjoint du groupe Roche et responsable des sciences cliniques pour RG6042.
Si l’essai est un succès, le groupe Roche sollicitera l’approbation du médicament auprès de la FDA et des organismes réglementaires des autres pays.

Traduction libre (Michelle D.)

N.B. D’autres articles devraient être publiés sur le blog Gene Veritas concernant les autres développements scientifiques et cliniques abordés lors de la réunion HSG.

* Le Huntington Study Group (HSG) est une organisation américaine à but non lucratif regroupant des chercheurs, des coordinateurs d’essais, des scientifiques, des professionnels de la santé et des experts MH issus de centres médicaux situés aux États-Unis, au Canada, en Europe, en Australie, en Nouvelle-Zélande et en Amérique du Sud, expérimentés dans la recherche clinique sur la maladie de Huntington et dans la prise en charge des personnes atteintes de cette maladie.

Source : Blog de Gene Veritas - Article du 17 novembre 2019 - ‘Navigating’ the Huntington’s disease community towards crucial clinical trials