Mise à jour d'EHDN sur des essais cliniques menés dans le cadre de la M.H.
Le Réseau Européen sur la maladie de Huntington a publié dans sa revue, EHDN News n°39 du mois de mars 2020, une mise à jour d'essais cliniques.
Mis en ligne le 14 mars 2020

Les essais suivants ont été approuvés par le Réseau Européen sur la maladie de Huntington (EHDN).
L’approbation d’EHDN à un protocole d’étude fait suite à l’examen par le comité consultatif scientifique et bioéthique d’EHDN qui émet ses recommandations au comité exécutif.
Une lettre d’approbation officielle peut ensuite être adressée au promoteur de l’étude, signalant à la communauté MH, aux autorités administratives et/ou aux comités éthiques que le protocole d’étude a été examiné et approuvé par le groupe d’experts scientifiques et médicaux MH.

Etudes PRECISION-HD1 et -HD2

Le 30 décembre 2019, la compagnie WAVE Life Sciences a annoncé les premières données de l’essai PRECISION-HD2 phase Ib/Ia en cours portant sur l’oligonucléotide stéréopure allèle-spécifique, WVE-120102.
Il a été constaté une réduction statistiquement significative de 12,4% de la hutingtine mutante dans le liquide céphalo-rachidien chez les patients traités avec plusieurs doses de WVE-120102, en comparaison avec les patients ayant reçu le placébo.
Cette réduction a été observée lors de tests avec des doses plus importantes mais aucune différence dans la totalité de la huntingtine n’a été rapportée dans le groupe traité par rapport au groupe placébo.
L’analyse a également examiné la présence de neurofilaments à chaîne légère dans le liquide céphalo-rachidien, constatant une différence entre les deux groupes de patients.
L’administration du WVE-120102 était généralement sans danger et le médicament bien toléré dans toutes les cohortes de doses (72% de ceux qui ont reçu le WVE-120102 ont connu un évènement indésirable contre 83% de ceux qui ont reçu le placébo).
Cette constatation soutient l’inclusion de cohortes à doses plus élevées dans l’essai, et la compagnie Wave prévoit de mettre en place une cohorte à 32mg au début de l’année 2020.
Le recrutement pour ces deux études se poursuit sur les sites en Australie, Canada, Danemark, France, Pologne et Royaume-Uni, et d’autres sites devraient être prochainement activés.
Sur la base des résultats de l’étude PRECISION-HD2 à ce jour, la cohorte à dose de 32mg devrait également être ajoutée à l’étude PRECISION-HD1.
Les premiers résultats de PRECISION HD1 sont attendus ce printemps.

Etude GENERATION-HD1 du groupe Roche

Le recrutement pour cet essai mondial de Phase 3 mené par le groupe Roche portant sur un oligonucléotide antisens de diminution de la huntingtion, RG6042, et concernant des patients au premier stade de la maladie est en cours, sous réserves des approbations régionales pour la dernière version du protocole.
Le protocole a subi deux modifications depuis le début avec un changement de la fréquence d’administration annoncé au mois de mars 2019, et une augmentation du nombre de participants à cet essai (de 660 à 801) annoncée au mois d’octobre 2019.
Les participants supplémentaires fourniront davantage de données pour faciliter l’évaluation des deux groupes de dosages et augmenter la puissance statistique de l’étude.

Etude HD-DBS

Cet essai multicentrique de stimulation cérébrale pallidale profonde, soutenu par l'Université de Düsseldorf (Allemagne) se poursuit sur des sites en Autriche, France, Allemagne et Suisse.
Le nombre cible de participants a presque été atteint et l’essai devrait s'achever au cours du premier semestre de cette année.

Etude PACE-HD

Il s'agit d'une étude de cohorte longitudinale pour évaluer les résultats liés à l'activité physique et à l'exercice chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington.
Le recrutement pour cette étude d'intervention sur les activités, soutenues par l'Université de Cardiff, s'est achevé au mois de mai 2019.
Des visites de suivi se poursuivent sur sept sites en Allemagne, en Espagne et aux États-Unis, avec des résultats attendus au premier semestre de cette année.

Traduction libre (Michelle D.)

Source : Article publié dans la revue EHDN News N°39 du mois de mars 2020