Mise à jour sur l'essai clinique concernant le médicament tominersen (RG6042)
Le groupe ROCHE a publié un communiqué le 20 avril 2020 à l'attention de la communauté MH.
Mis en ligne le 23 avril 2020

Chère communauté mondiale de patients MH,

Nous avons le plaisir de vous annoncer aujourd’hui que le recrutement mondial est terminé pour la phase III de l’essai clinique GENERATION-HD1.
A la suite de l’achèvement du recrutement aux Etats-Unis, qui avait été annoncé en octobre 2019, un total de 791 personnes MH symptomatiques a été recruté au sein de 18 pays afin de compléter l’inscription mondiale à l’étude.
Dans le cadre de notre partenariat en cours et suite à votre demande de recevoir des mises à jour importantes et en temps opportun sur le programme clinique du groupe Roche concernant la maladie de Huntington, nous avons voulu partager ces nouvelles et vous informer de ce qui se passera ensuite.

Cette concrétisation est le résultat de l’engagement de la communauté MH depuis le début et nous sommes très reconnaissants envers tous les participants des essais, leurs familles, les sites d’essais cliniques et leur personnel, et à la communauté MH au sens large qui a soutenu les phases de conception, d’initiation et de recrutement de l’étude.

Que se passe-t-il maintenant que le recrutement est terminé ? Quand les résultats seront-ils disponibles ?

Bien que l’achèvement du recrutement soit une bonne nouvelle, le travail consciencieux des participants aux essais et des chercheurs ne fait que commencer.
Chaque participant à l’étude entreprendra des tests, des évaluations médicales, des injections intrathécales de la thérapie expérimentale tominersen (anciennement RG6042)* ou du placébo, et utilisera des outils de surveillance numérique sur une période de vingt-cinq mois.
La sécurité des participants et l'expérience des essais seront régulièrement contrôlées par les chercheurs des sites d'essai et de Roche / Genentech.

Une fois que tous les participants à l’étude auront terminé leur période de vingt-cinq mois, les chercheurs analyseront les données globales de l’étude, ce que nous prévoyons en 2022.
Si le profit avantage/risque de la thérapie tominersen semble favorable, les données seront soumises aux autorités de santé pour examen en tant que traitement approuvé pour les personnes atteintes de la MH.

La pandémie COVID-19 affecte-t-elle les études portant sur la thérapie tominersen ?

Nous tenons à vous rassurer sur le fait que les études portant sur la thérapie tominersen sont en cours sur les sites d’essais cliniques à travers le monde où le permettent les directives locales.
L’essai GENERATION-HD1 se poursuit en collaboration avec les participants de l’étude, les chercheurs et les autorités de santé, tout en garantissant la sécurité des patients et l’intégralité des données durant les études compte tenu de l’impact actuel du COVID-19.
Si des participants de l’essai ont des questions spécifiques au sujet de leur situation, nous les encourageons à en discuter avec leur site d’essai clinique.

En ces temps exceptionnels, nous continuons à étudier la meilleure façon de soutenir la communauté et à accueillir les suggestions.
Pour le moment, nous tenions à remercier à nouveau la communauté pour son soutien et son intérêt pour l’étude, ce qui a permis de franchir cette étape importante.
Si vous avez des questions au sujet de cette mise à jour, n’hésitez pas à nous contacter.
Cordialement.

David West et May-Lise Nguyen

 

* Le médicament RG6042 a un nouveau nom : tominersen
Tominersen est une dénomination commune internationale (DCI), également connue sous le nom générique pour la molécule expérimentale plus récemment connue sous le nom de RG6042.
Le processus de dénomination commune internationale est officiellement géré par l’Office mondial de la santé (OMS) et ne peut débuter que si une molécule expérimentale est en phase d’essai clinique.
Il existe de nombreuses considérations lors de la demande de DCI, telles que l’utilisation du mot « segment » requis ou de la terminaison d’un nom permettant aux professionnels de la santé de reconnaître un groupe similaire de substances (-rsen), spécificité suffisante par rapport aux autres DCI approuvées afin de faciliter une prescription sûre, et l’utilisation et la prononciation de la DCI dans plusieurs langues.
Tominersen est un médicament expérimental non approuvé par les autorités de santé pour le traitement de la maladie de Huntington.
Si un médicament expérimental est finalement approuvé par les autorités de santé, un nom de marque sera alors attribué.

Questions / Réponses

Qu’est-ce que l’étude GENERATION-HD1 ?

L’étude GENERATION-HD1 évalue l’efficacité et l’innocuité du médicament tominersen chez les patients MH symptomatiques.
L’étude de 25 mois teste deux schémas posologiques en comparaison avec un placébo – tominersen une fois tous les deux mois (8 semaines) ou une fois tous les quatre mois (16 semaines).

Des personnes peuvent-elles encore rejoindre l’étude GENERATION-HD1 ?

Dans la mesure où le recrutement pour l’étude est terminé, nous ne sommes pas en mesure d’enrôler de nouveaux participants.
Cela nous permet de faire progresser l’étude et de la terminer le plus rapidement possible.
Nous continuons d’informer la communauté MH des progrès de l’étude et nous partagerons les résultats des données lorsqu’ils seront disponibles.

Si l'enrôlement a été si considérable, pourquoi s'arrêter avant 801 patients ?

Avec 791 personnes MH symptomatiques recrutées dans le monde au sein de l’étude GENERATION-HD1 Phase III, nous avons atteint environ 99% de notre objectif de 801 participants.
Compte tenu de la situation évolutive avec le COVID-19, nous avons décidé de clore le recrutement à 791 participants dans le monde afin d'éviter une pression supplémentaire sur les sites d'essais cliniques qui sélectionnaient les participants potentiels.
Nous sommes convaincus que ce nombre de patients est suffisant pour fournir les informations nécessaires à une évaluation approfondie du profil avantage/risque du médicament tominersen dans le cadre de la MH symptomatique.
Cette décision permet également à l'étude GENERATION HD1 de continuer à progresser dans les délais prévus.

Puis-je accéder à tominersen en dehors des études cliniques ?

Actuellement, l’accès au médicament tominersen ne se fait que par le biais d’une participation aux études cliniques car les avantages et les risques de celui-ci ne sont pas encore pleinement compris, ce qui signifie que nous ne sommes pas en mesure d’accorder une pré-approbation, une utilisation compassionnelle (ou demandes de "droit à essayer").

Vos études cliniques concernent la maladie de Huntington symptomatique.
Allez-vous étudier le tominersen dans d'autres populations MH (Ex., MH d'apparition juvénile ou MH pré-symptomatique) ?

Nous reconnaissons le besoin médical crucial d'un traitement pour la MH, en particulier pour les personnes présentant des formes sévères telles que la MH juvénile.
Une fois que la justification scientifique et de sécurité sera suffisante, notre équipe consultera des experts de la communauté MH afin de voir comment nous pourrions explorer des études potentielles sur le médicament tominersen chez des populations au-delà de la MH symptomatique.

Comment le groupe Roche est-il en mesure de poursuivre cet essai clinique pendant la pandémie de COVID-19 ?

Nous travaillons en étroite collaboration avec les équipes de recherche, les sites d’essais cliniques et les autorités de santé afin de réduire tous les nouveaux risques posés par le COVID-19 et veiller à ce que l’essai puisse se poursuivre tant qu’il est sécuritaire pour le faire.
Notre objectif principal est de veiller à la sécurité des patients et à l’intégrité des données.
Ainsi :
- Nous conseillons aux participants des études cliniques de discuter des circonstances individuelles avec leurs sites d’études respectifs, de suivre les conseils fournis et de respecter toutes les directives émises par les autorités locales.
- Lorsque les patients et les familles ne peuvent plus se rendre à l’hôpital pour recevoir le traitement ou des évaluations, les équipes de recherche seront en contact étroit par téléphone pour surveiller leur santé et discuter de tout événement indésirable potentiel ou de tout autre problème.
Nous examinons régulièrement la situation des sites d'essais de Tominersen à travers le monde et nous vous tiendrons au courant au fur et à mesure des nouveaux développements.

Traduction Libre (Dominique C. - Michelle D.)

Source Communiqué du groupe Roche du 20 avril 2020