Début de l'étude de thérapie génique d'uniQure
Premiers patients traités dans le cadre de l'étude de thérapie génique d'uniQure (AMT-130)
Mis en ligne le 29 juin 2020

Cette semaine a été marquée par une étape importante dans la recherche MH : les deux premiers patients ont été traités dans le cadre de la première étude de thérapie génique au monde pour la maladie de Huntington.

Aux termes d’un communiqué de presse du 19 juin 2020, uniQure a annoncé que deux participants courageux avaient subi la chirurgie cérébrale requise pour administrer la thérapie expérimentale de diminution de la hutingtine, AMT-130.
Les opérations chirurgicales ont été réalisées à L'Ohio State University Wexner Medical Center (USA), lequel a été désigné centre d’excellence HDSA.

Le médicament est un virus inoffensif contenant des instructions pour créer une arme génétique, un micro-Arn, qui empêche le message de la huntingtine entraînant la création de nouvelles protéines toxiques.

Il s’agit d’un petit essai d’innocuité à évolution lente avec 26 participants prévus qui seront suivis de près pendant cinq ans au maximum.

Les deux premiers patients, dont l’un a reçu le médicament et l’autre a subi une chirurgie d’imitation, se rétablissent et seront suivis très minutieusement pendant 90 jours avant que la chirurgie ne soit tentée chez davantage de personnes.

Le milieu de la MH est très enthousiaste à l'idée que cet essai commence après un léger retard dû au COVID-19, et on espère que ce que l’on apprendra de ces participants courageux nous fera avancer dans une nouvelle ère de la thérapie MH.

Vous pouvez en savoir plus sur l'AMT-130 :  Article du 17 juillet 2019

Traduction Libre (Michelle D.)

Source :   Article du 25 juin 2020 sur le site HDSA