Un médicament qui pourrait être utilisé pour les patients MH
Tout en développant un médicament, la société Novartis a découvert qu’il pouvait être prometteur pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington.
Mis en ligne le 25 octobre 2020

Tout en développant un médicament appelé "branaplam" pour les patients atteints de l’amyotrophie spinale, la compagnie pharmaceutique Novartis a découvert qu’il pouvait être prometteur pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington.
La FDA a accordé un statut spécial appelé "désignation médicament orphelin".

Un médicament existant ... pour diminuer la huntingtine

La compagnie pharmaceutique Norvatis a annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé le statut de médicament orphelin au "branaplam" pour le traitement de la maladie de Huntington.

Le médicament "branaplam" a été initialement développé pour le traitement des troubles neurologiques dans le cadre de l’amyotrophie spinale et est toujours en cours d'investigation clinique à cet effet.
Celui-ci agit en interférant avec la manière dont les messages génétiques sont traités dans les cellules et peut augmenter les taux d’une protéine appelée SMN2.
L’augmentation des taux de SMN2 aide les patients atteints d’amyotrophie spinale qui ont de faibles niveaux de cette protéine, laquelle est la cause sous-jacente de la maladie dans de nombreux cas.

Fait intéressant, il semble que le médicament "branaplam" réduit également les taux du message du gène huntingtin et de la protéine huntingtine.
C’est ce que visent à faire toutes les thérapies de diminution de la huntingtine et c’est ce que de nombreux chercheurs et compagnies espèrent pour traiter la maladie de Huntington.

Les thérapies de diminution de la huntingtine actuellement en cours d’essais cliniques doivent être administrées par injection rachidienne ou par chirurgie cérébrale.
Contrairement à celles-ci, le médicament "branaplam" est une petite molécule médicamenteuse, ce qui signifie qu’il peut être administré sous forme de comprimé
Si Novartis peut montrer que ce médicament est un traitement efficace pour la maladie de Huntington, cela voudrait signifier qu'il pourrait être administré sous forme de pilule, une option plus pratique pour les patients MH !

Désignation de médicament orphelin et la suite ?

La décision de la FDA d’accorder le statut de médicament orphelin est généralement prise lorsqu’un médicament est en cours de développement pour le traitement d’une maladie rare, comme la maladie de Huntington.
L’octroi du statut de médicament orphelin peut offrir des avantages et des incitations à la compagnie qui a développé le médicament, en l’espèce Norvatis, afin d’encourager le développement de nouveaux médicaments pour des maladies ne touchant seulement qu’une petite population de patients.

Il y a encore beaucoup de choses que les scientifiques ne comprennent pas s’agissant de l'utilisation du médicament "branaplam" pour traiter les patients atteints de la MH.
On s’attend à ce que les traitements à base de comprimés agissent sur l’ensemble du corps, pas seulement sur le cerveau, et on ne sait pas très bien quels pourraient être les effets de la réduction de la huntingtine dans tout l’organisme.
Par ailleurs, les chercheurs savent déjà que le médicament "branaplam" peut modifier les taux des protéines SMN2 et huntingtine ; il est donc probable que les taux d’autres protéines puissent également être modifiés avec ce traitement.
En l’absence d’une compréhension complète et précise de ce que les scientifiques appellent "le mécanisme d’action" d’un médicament, il pourrait être compliqué de déterminer avec exactitude la manière dont le traitement par "branaplam" pourrait modifier les symptômes MH.
La bonne nouvelle est que le médicament s’est déjà révélé sûr chez un petit groupe de patients atteints d’amyotrophie spinale.

La compagnie Novartis conçoit actuellement un essai clinique de phase II pour les patients atteints de MH, dont le lancement est prévu pour 2021.

 

Traduction Libre (Dominique C . - Michelle D.)

Source :   - Article du Dr Rachel Harding du 22 octobre 2020