Communiqué de la société Roche à la communauté MH
La société ROCHE a publié un communiqué le 18 janvier 2022 à l'attention de la communauté MH.
Mis en ligne le 21 janvier 2021

Chers partenaires MH mondiaux,

Suite à votre demande de recevoir des mises à jour en temps utile s’agissant des efforts de la recherche MH des sociétés ROCHE et GENENTECH, nous avons le plaisir de vous informer que le programme de recherche portant sur le médicament Tominersen se poursuivra avec un nouvel essai de phase II sur la base des résultats de l’étude GENERATION-HD1 concernant des adultes à un stade précoce de la maladie.

Comme vous vous en souvenez, le dosage de Tominersen a été arrêté dans l’étude de phase III, GENERATION-HD1, au mois de mars 2021 sur la base d’une évaluation globale bénéfice/risque effectuée par un comité indépendant de surveillance des données.
Les études GENERATION-HD1 et GE-EXTEND se sont, depuis, poursuivies sans dosage et les participants ont été suivis par leurs médecins s'agissant de l’innocuité et des résultats cliniques.

Depuis notre dernière mise à jour communautaire, de nouvelles analyses exploratoires post-hoc des données de l’étude GENERATION-HD1 suggèrent qu’une faible exposition (dosage moins fréquent) au médicament Tominersen pourrait être bénéfique chez des patients adultes plus jeunes avec une charge de morbidité moindre (évaluation par le score CAP, un outil de recherche calculé à partir de l’âge et du nombre de répétition CAG d’une personne).
Ces résultats, ainsi que les données d'innocuité d’une faible exposition au médicament Tominersen, étayent la poursuite du programme de développement avec un nouvel essai clinique de phase II chez des patients adultes plus jeunes présentant une charge de morbidité moindre.
Bien que ces résultats soient encourageants, la confirmation par une étude randomisée avec contrôle par placebo est importante.
Les analyses post-hoc sont réalisées après que les données aient été vues, elles ne sont donc pas définitives.
En outre, les résultats ne sont pas statistiquement significatifs (c’est-à-dire clairement différents) par rapport au placebo, de sorte qu’ils pourraient représenter un résultat fortuit.

Nous espérions que l’étude GENERATION-HD1 atteindrait ses principaux objectifs pour l’ensemble de la population de patients dans cette étude mais nous sommes encouragés par le fait qu’il existe une voie à suivre pour poursuivre la recherche sur Tominersen sur un sous-groupe de patients MH.
Nous reconnaissons que cela peut encore être une nouvelle décevante pour certains membres de la communauté MH.
Toutefois, l’étude GENERATION-HD1 était la toute première étude de phase III testant la théorie de la diminution de la huntingtine et la grande quantité de données issue de cette étude fournit des informations précieuses pour toutes les recherches sur la maladie de Huntington.

Les prochaines étapes :

- le programme Tominersen se poursuit avec des plans pour une nouvelle étude :
Nous en sommes aux premiers stades de la conception d’un nouvel essai clinique de phase II.
L’essai vise à explorer l’innocuité et l’efficacité de différentes doses de Tominersen chez une population de patients adultes plus jeunes avec moins de charge de morbidité.
Les détails de l’étude sont encore en cours de détermination, en ce compris les critères de recrutement, la date de début prévue et les sites d’étude.
Nous partagerons les détails dès finalisation, y compris ceux qui pourraient être éligibles pour participer à cette étude.

- les études Tominersen en cours (GENERATION-HD1, GEN-EXTEND et GEN-PEAK) seront clôturées d’ici le milieu de l’année :
Le suivi des participants dans l’étude GENERATION-HD1 se poursuivra comme prévu jusqu’à ce que le dernier participant termine sa dernière visite à la clinique, ce qui est prévu en mars/avril 2022.
L’étude GEN-EXTEND se terminera en mars/avril 2022.
L’étude GEN-PEAK est maintenant considérée comme achevée car la première partie de l’étude est terminée et la deuxième partie facultative ne sera pas menée.
Les activités de fermeture des sites d’étude seront terminées d’ici le milieu de cette année.
Nous comprenons que les participants de l’étude puissent avoir des questions sur la façon dont ces informations peuvent les impacter.
Notre équipe continuera à collaborer étroitement avec les sites d’étude tout au long de l’année afin de soutenir les participants.
Nous encourageons les participants ou les membres familiaux à contacter leur équipe d'étude pour davantage d’informations et connaître les prochaines étapes.

- Présentation lors des prochaines webinaires (webémissions) communautaires :
Notre équipe a été invitée à présenter plusieurs webinaires scientifiques et communautaires de patients lors des prochains jours.
Davantage d’informations s’agissant du programme Tominersen et des résultats de l’étude GENERATION-HD1 seront partagés lors de ces évènements.
Nous continuerons à travailler en partenariat avec la communauté MH tout en suivant la science et en planifiant le nouvel essai clinique.
Nous sommes très reconnaissants de l’engagement de tous les participants à l’étude Tominersen, de leurs familles et des équipes d’étude.
Leurs contributions ont conduit à d’importantes découvertes scientifiques qui, incontestablement, font avancer la recherche sur la maladie de Huntington.

Sincèrement.
Mai-Lise Nguyen, au nom de l'équipe Roche & Genentech

Traduction Libre (Dominique C. - Michelle D.)

Source Communiqué du groupe Roche du 18 janvier 2022