Communiqué de la société Novartis sur l'étude VIBRANT-HD
La société Novartis a publié un communiqué le 27 janvier 2022 à l'attention de la communauté MH s'agissant de l'étude VIBRANT-HD
Mis en ligne le 18 février 2022

Chère Communauté MH,

Nous partageons cette mise à jour afin de nous assurer que vous disposez des dernières informations s’agissant du programme de développement du médicament Branaplam de la société Novartis dans le cadre de la maladie de Huntington.

Le médicament Branaplam est en cours de développement en tant que traitement modificateur de la maladie, potentiellement le premier dans sa catégorie administré par voie orale.

La société NOVARTIS a le plaisir d’annoncer qu'une étude de Phase IIb (VIBRANT-HD) chez des adultes au tout premier stade de la maladie a débuté et que le recrutement est actuellement en cours.

La société Novartis a également été avisée que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » au médicament Branaplam pour le traitement de la MH.

L’étude VIBRANT-HD

Il s’agit d’une étude randomisée, en double aveugle avec contrôle par placébo qui se déroulera en Europe et en Amérique du Nord et sera menée auprès d’environ 75 participants au premier stade de la maladie.
L’objectif de cette étude est d’identifier une dose de Branaplam administrée par voie orale, sans danger et bien tolérée, qui diminue suffisamment la huntingtine dans le liquide céphalo-rachidien pour espérer un bénéfice clinique.

Une fois le dépistage et les évaluations de base terminées, les participants entreront dans un protocole d’essai clinique (CTP) qui est en double aveugle et contrôlé par placébo.
Trois cohortes seront recrutées dans ce protocole, l’étude utilise un plan échelonné pour évaluer l’innocuité de doses plus faibles avant de passer à des doses plus élevées.
Une fois la ou les dose(s) optimale(s) déterminée(s) à la fin du protocole d’essai clinique, tous les participants seront recrutés dans une étude d’extension en ouvert et recevront du Branaplam pendant environ un an tout en se rendant à la clinique toutes les quatre semaines.
A la fin de cette période, l’étude pourra être modifiée pour administrer du Branaplam en ouvert au-delà d’un an ou une étude d’extension distincte peut être initiée.

La désignation Fast Track

Le 13 décembre 2021, la FDA accordait la désignation Fast Track au médicament Branaplam pour le traitement de la maladie de Huntington.
Cette désignation facilite le développement et accélère l’examen des médicaments pour traiter des affections graves et répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

Les traitements existants pour la MH traitent les symptômes individuels mais n’ont aucun effet sur l’évolution de la MH.
La communauté MH est parfaitement consciente du besoin médical urgent et non satisfait de thérapies qui retardent l’apparition de la maladie ou ralentissent l’évolution de celle-ci.
Le médicament Branaplam a le potentiel pour répondre à ce besoin médical non satisfait.

Il s’agit d’un traitement expérimental modificateur de la maladie, administré par voie orale et qui a le potentiel de modifier la pathologie et l’évolution de la MH en modifiant l’ARNm huntingtin dans tout le cerveau et le corps, entraînant des niveaux plus faibles de la protéine huntingtine.

Nous espérons fournir des mises à jour régulières à mesure que d'autres sites d'étude commenceront à recruter.
Pour trouver des informations mises à jour, vous pouvez visiter le site HD Trialfinder, une ressource communautaire MH de confiance afin d’obtenir des informations sur les essais.
Nous tenons à remercier la communauté MH pour sa contribution, sa participation et son soutien continu à l’étude VIBRANT-HD.

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Deux sites cliniques en France participent à cette étude, à Angers et Créteil

Traduction Libre (Dominique C . - Michelle D.)

Source :  Communiqué de la société Novartis du 27 janvier 2022