Etude portant sur l'AMT-130  : premiers patients européens 
Premiers patients européens dosés dans le cadre de la thérapie génique de la société Uniqure 
Mis en ligne le 21 février 2022

Première semaine de février : une autre étape passionnante a été franchie dans le cadre de la recherche MH car deux patients européens ont reçu la thérapie génique de la société Uniqure dans le cadre de l’essai Phase I/II en cours.
Le médicament est nommé AMT-130.

La société Uniqure a débuté l’essai aux Etats-Unis l’année dernière ( Article du 21 avril 2021) et est contente d’être en mesure de doser les premiers participants européens car il a fallu un certain temps pour identifier les bons participants et préparer la chirurgie cérébrale que nécessite ce traitement.

L’opération a été réalisée au Centre Neurothérapie Interventionnelle de l’hôpital Mazowiecki Szpital Bródnowski à Varsovie.
Il s’agit d’un hôpital hautement spécialisé et actuellement le seul endroit où peut être effectuée une chirurgie cérébrale assistée par IRM, ce qui signifie que durant l’opération, les médecins peuvent suivre la chirurgie cérébrale avec une imagerie performante.
Un grand avantage car il s’agit du premier essai au cours duquel les patients MH reçoivent une thérapie génique administrée directement dans le cerveau.

« Depuis 1995, notre centre à l’Institut de psychiatrie et de neurologie propose le test génétique et des soins cliniques aux patients polonais atteints de la maladie de Huntington » a déclaré Dr Grzegorz Witkowski M.D. Ph.D.
« Nos patients ont été très intéressés par le potentiel d’un traitement unique pour stopper l’évolution de la maladie et compte tenu des récents revers dans la recherche sur la maladie de Huntington, cela signifie beaucoup pour la communauté MH polonaise de pouvoir inscrire les premiers patients dans ce premier essai européen de thérapie génique ».

L’essai clinique européen Phase I/II portant sur le médicament AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington explorera l’innocuité, la preuve du concept et la posologie chez 15 patients au total atteints de la MH au premier stade.
Cinq d’entre d’eux recevront une faible dose, suivis par un groupe de neuf patients qui recevront une dose plus élevée.
Tous les patients recevront une dose d’AMT-130.
Les participants seront recrutés dans des cliniques en Pologne, au Royaume-Uni et en Allemagne.
L'AMT-130 n'est administré qu'une seule fois.
L'étude consiste en une période d'étude post-traitement initiale de 6 mois suivie d'un suivi à long terme pendant cinq ans.

 En savoir plus sur l'essai :  Détails sur l'essai clinique - Article du 17 juillet 2019

Traduction Libre (Dominique C . - Michelle D.)

Source :   Article publié sur le site de l'association européenne Huntington (EHA)