Succès ! Le médicament ASO réduit les taux de la protéine Htt mutante

Des nouvelles incroyables de la société Ionis et du groupe Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine huntingtine nocive dans le liquide céphalo-rachidien
Mise en ligne le 11 décembre 2017

Lire la suite : Ionis résultars étude phase 1/2a

  Désactiver l'édition du génome une fois le travail réalisé

L'outil d'édition du génome, CRISPR, est maintenant doté d'un interrupteur.
HDBuzz est passé outre le battage médiatique pour explorer cette technologie dans le cadre de la maladie de Huntington.

Mise en ligne le 21 novembre 2017

Lire la suite : Edition génome

  Les essais PRECISION-HD de la société Wave Life Sciences (USA)
La société Wave Life Sciences lance son programme PRECISION-HD ayant pour objectif de supprimer la protéine mutante de la maladie de Huntington.
Mise en ligne le 10 septembre 2017

Lire la suite : Precision-hd - Wave

  Un pas en avant pour la modification des gènes CRISPR-Cas9 et maladie de Huntington
Les techniques CRISPR-Cas9 actuelles peuvent désormais être utilisées pour modifier le gène MH chez une souris vivante.
Mise en ligne le 29 juillet 2017

Lire la suite : CRISPR-Cas9-MH

  Une mise à jour confirme que l'essai de silençage génique est sur la bonne voie
La compagnie Ionis Pharmaceuticals a lancé, à la fin de l’année 2015, le tout premier essai portant sur un médicament visant à diminuer la huntingtine, parfois appelé ‘médicament de silençage génique’.
Mise en ligne le 24 juin 2017

Lire la suite : HTTRx 2017

  Eventuel biomarqueur  découvert lors d'une récente étude clinique (UK)
Que faire si un test sanguin pouvait fournir des informations sur l’état actuel et sur l’évolution de la M.H ? C’est la prémisse de la recherche de biomarqueurs MH ; ceux-ci pourraient un jour être utiles pour la prise de décisions concernant des traitements et pour prédire comment vont évoluer les symptômes
Mise en ligne le 18 juin 2017

Lire la suite : biomarqueur potentiel