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| Lettre de Roche & Genentech à l'attention de la communauté MH Ce courrier du 11 janvier 2023 fournit des informations sur l'ouverture de l'étude GENERATION-HD2 |
Chers dirigeants de la communauté de patients MH,
Conformément à votre demande de recevoir des mises à jour en temps opportun sur notre recherche portant sur la maladie de Huntington, ce courrier fournit des informations sur l’ouverture de l’étude GENERATION HD2, ainsi qu’un résumé de nos efforts de collaboration scientifique durant l’année 2022.
L’étude GENERATION HD2 phase II est maintenant ouverte
Cette étude évalue l’innocuité, les biomarqueurs et les tendances d’efficacité de différents niveaux de dose du médicament expérimental, Tominersen, chez des personnes âgés de 25 à 50 ans présentant une phase prodromique de la MH (signes subtils très précoces de la MH) ou étant aux premiers stades de la maladie.
* L’étude GENERATION HD2 vise à recruter 360 participants qui subiront, chacun, 16 mois de traitement avec le médicament Tominersen ou un placébo. Les détails de l’étude seront sur les plateformes répertoriant les essais cliniques, tels que ClinicalTrials.gov et ForPatients.Roche.com
* Cette étude devrait être menée dans 15 pays. Elle a été ouverte aux Etats-Unis et des patients potentiels commencent le processus de sélection (vérification de l’éligibilité). Des pays complémentaires en Amérique du Nord, en Europe, en Amérique du Sud et en Océanie seront mentionnés sur les répertoires d’essais cliniques au fur et à mesure que les sites reçoivent les approbations (par exemple, des autorités de santé et des comités d’éthique) et sont prêts à accepter des participants potentiels.
* Les personnes intéressées par l'étude doivent parler à leur médecin traitant ou à celui de leur proche ou à un spécialiste MH sur ce qui peut être le mieux adapté à leur situation. Le spécialiste MH peut également contacter le service d’informations médicales de Roche/Genentech pour plus d'informations.
Un engagement à faire avancer la recherche sur la MH grâce à des collaborations continues
Toujours en 2022, nous avons poursuivi notre engagement envers la compréhension scientifique et la recherche sur la MH, notamment :
* partage des données et enseignements tirés de l’essai clinique de phase III sur le médicament Tominersen, réalisés lors de tous les grands forums de recherche sur la MH, y compris lors des réunions scientifiques de la Fondation CHDI, de la Fondation des maladies héréditaires, du réseau européen sur la MH et Huntington Study Group. Le partage des données fait partie de notre engagement pour la transparence et l’approfondissement des connaissances collectives de la communauté de recherche MH et des approches thérapeutiques diminuant la huntingtine, en ce compris le médicament Tominersen.
* Mener des recherches et des partenariats pour :
- explorer de nouvelles cibles médicamenteuses potentielles et de nouvelles voies pour traiter la MH,
- développer des critères d’évaluation innovants pour les essais cliniques, en mettant l’accent sur les stades de la MH,
- améliorer la compréhension et l’interprétation des biomarqueurs MH.
- comprendre la véritable qualité de vie et le fardeau des personnes vivant avec la MH.
Nous profitons de cette occasion pour vous remercier, ainsi que la communauté, pour votre soutien continu. Il y a un an, nous annoncions que le programme de développement clinique du médicament Tominersen se poursuivrait avec un objectif de recherche plus ciblé. Depuis lors, de nombreux dirigeants de la communauté et familles ont collaboré avec nous sur la conception et la conduite d’une nouvelle étude de phase II. Nous remercions également toutes les familles, passées et futures, qui participent aux essais cliniques. Les progrès de la recherche ne peuvent être réalisés que grâce à ces importants partenariats.
Sincèrement.
Mai-Lise Nguyen, au nom de l'équipe Roche & Genentech HD
Questions & Réponses
Qu’est-ce que l’étude GENERATION HD2 de Phase II ?
L’étude GENERATION HD2 évalue l’innocuité, les biomarqueurs et les tendances d’efficacité d’un médicament expérimental, Tominersen, chez des personnes dans une phase prodromique de la MH (des signes subtils très précoces de la MH) ou étant aux premiers stades de la maladie.
Il s’agit d’une étude randomisée où les participants éligibles recevront l’une des deux doses du médicament (60mg ou 100mg), ou un placébo, tous les quatre mois par l’intermédiaire d’une ponction lombaire. Ni le participant, ni l’équipe de l’étude ne sauront si un participant reçoit le médicament ou le placébo. L’étude se terminera après que tous les participants aient 16 mois complets de traitement. Un comité indépendant de surveillance des données surveillera l’essai et examinera les données de sécurité, cliniques et biomarqueurs tous les 4 à 6 mois.
Quelle est la base de l’étude GENERATION HD2, de Phase II ?
Le médicament Tominersen est un médicament expérimental qui a été étudié lors de plusieurs essais cliniques depuis 2015, notamment lors d’une étude de Phase III appelée GENERATION HD1 lors de laquelle deux schémas posologiques différents du Tominersen ont été testés chez des adultes atteints de la MH (120mg tous les 2 mois, et 120mg tous les 4 mois). Il s’agissait d’une dose plus élevée que celle utilisée dans la nouvelle étude GENERATION HD2.
L’étude GENERATION HD1, de Phase III, n’avait pas atteint ses principaux objectifs et l’administration du médicament a été stoppée au mois de mars 2021 après que le comité indépendant de surveillance des données ait évalué les avantages et risques globaux du médicament chez les participants de l’étude.
Cependant, des analyses exploratoires menées après que les données de la phase III aient été mises à disposition du groupe ROCHE suggèrent qu’une faible exposition au médicament Tominersen pourrait être bénéfique pour de jeunes adultes présentant des stades précoces de la MH. Les résultats de ces analyses exploratoires n’étaient pas statistiquement significatifs (c’est-à-dire clairement différents) par rapport au placébo et pourraient être dû au hasard ; ils ne sont donc pas définitifs et doivent être confirmés.
Par conséquent, l’étude GENERATION HD2, de Phase II, vise à évaluer des doses plus faibles du médicament chez une population présentant un stade de la maladie plus précoce que celui impliqué dans la précédente étude.
Où l’étude sera-t-elle menée ?
L’étude GENERATION HD2 est prévue dans 15 pays (Argentine, Autriche, Australie, Canada, Danemark, France, Allemagne, Italie, Nouvelle Zélande, Pologne, Portugal, Espagne, Suisse, Royaume-Uni et Etats-Unis).
Les personnes peuvent-elles déménager pour participer à l’étude lorsqu’un site d’étude n’est pas proche de leur domicile ?
L’inscription est décidée par l’investigateur de l’étude sur chaque site, tenant en compte les lois et règlements locaux. En outre, des facteurs, tels que les politiques du site institutionnel, l’assurance maladie et la charge de voyage peuvent avoir un impact sur la capacité d’une personne à déménager et à être acceptée dans l’un des sites d’étude.
Les anciens participants de l’étude Tominersen pourront-ils participer à la nouvelle étude ?
Les participants de la précédente étude qui ont reçu le placébo et remplissent les critères de l’étude GENERATION HD2, de Phase II, peuvent potentiellement s’inscrire à l’étude. Cependant, la nouvelle étude ne se déroulera pas sur tous les sites d’essai de la précédente étude. Les personnes intéressées doivent en parler avec leur spécialiste MH.
La nouvelle étude teste le médicament Tominersen chez des adultes non traités auparavant et par conséquent, les personnes qui ont déjà reçu le médicament ne seront pas éligibles pour l’étude.
Cette décision a été prise à la suite d’une consultation approfondie avec des experts MH et les dirigeants de la communauté MH. Nous reconnaissons que cela peut être une nouvelle décevante pour certaines personnes.
Au fur et à mesure que nous en apprendrons davantage sur le médicament à travers l’étude GENERATION HD2, nous évaluerons si des opportunités d’essais cliniques supplémentaires sont possibles.
Traduction Libre (Dominique C. - Michelle D.)
Source : Courrier de Roche & Genentech du 11 janvier 2023 (document pdf)