Tour d'horizon des développements en recherche clinique - Année 2022 Il existe actuellement des dizaines d'entreprises travaillant dans le domaine de la recherche MH, développant des médicaments pour traiter la maladie de Huntington sous de nombreux angles scientifiques différents. Mis en ligne le 23 janvier 2023

De nombreux acteurs sont dans les premières phases de développement de médicaments MH ; d'autres sont plus avancés dans leurs recherches cliniques sur les traitements de la MH. Voici quelques faits saillants s’agissant des nouvelles sur leurs progrès en 2022.

Annexon Biosciences a terminé avec succès un essai d’innocuité portant sur AX-005, un médicament visant à préserver les connexions entre les cellules cérébrales. Ils ont annoncé au mois d’août qu’ils prévoyaient un essai de phase II plus important chez des personnes atteintes de la MH.

AskBio a annoncé à la fin du mois d’août qu’ils avaient reçu l’approbation pour débuter u essai de Phase I/II portant sur une nouvelle thérapie génique MH, BV-101. L’essai aura lieu en France, et le médicament vise à améliorer le métabolisme du cholestérol afin de préserver la fonction des cellules cérébrales et diminuer la protéine huntingtine.

LoQus23 Therapeutics se concentre sur le développement de médicaments par voie orale afin de stopper l’expansion des répétitions CAG. Au mois de mai 2022, ils ont annoncé une collaboration internationale pour développer des outils et des thérapies pour surveiller et ralentir la vitesse à laquelle la répétition se développe.

Neurocrine Biosciences a rapport un contrôle réussi de la chorée dans l’essai KINECHT-HD, de Phase III, portant sur la valbénazine. Il s’agit d’une pilule à prise unique quotidienne afin d’aider à soulager les symptômes moteurs de la MH, et ils demandent maintenant l’approbation des organismes de règlementation.

Prilenia Therapeutics mène un essai, PROOF-HD, portant sur la pridopidine, un médicament destiné à protéger les cellules cérébrales pour ralentir la progression de la MH. Ils ont entièrement recruté cette étude, de Phase III, de 600 personnes en 2022 et partageront les résultats au cours du second semestre 2023.

PTC Therapeutics développe également une thérapie par voie orale diminuant la hutingtine, PTC-158, laquelle a été mise au point pour la MH. Leur essai de phase II d’une année, appelé PIVOT-HD, a commencé le recrutement au milieu de l’année 2022, avec un élargissement des critères d’éligibilité en novembre. Il progresse actuellement en Austalie et en Europe chez des personnes présentant des symptômes pré-moteurs et moteurs. La compagnie PTC sollicite l’approbation de la FDA pour poursuivre l’essai aux Etats-Unis, comme prévu.

Traduction libre (Michelle D.)

Source :  The Marker - compte-rendu de recherche de l'association américaine HDSA - année 2022