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Mobilisation de la communauté MH aux Etats-Unis |
La communauté des personnes concernées par la maladie de Huntington a démontré, aux Etats-Unis, sa force collective au cours des deux derniers mois, se mobilisant pour défendre la poursuite du développement du médicament AMT-130, la thérapie génique expérimentale de la compagnie UniQure, aux Etats-Unis. Cet effort semble avoir contribué à la programmation d’une réunion de type A entre la compagnie UniQure et l’agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) afin de discuter du processus réglementaire américain pour ce médicament.
La communauté MH a remis des pétitions à la FDA
La réaction de la communauté MH face aux récents défis réglementaires a été tout simplement extraordinaire. Deux pétitions en ligne demandant à la FDA de reconsidérer sa position s’agissant du médicament AMT-130 ont recueilli plus de 48 000 signatures en un temps record, témoignant d’une solidarité sans précédent au sein de la communauté MH. Au-delà de ces signatures digitales, des membres de la communauté ont adressé des lettres à l’intention des représentants du Congrès et ont organisé des rencontres avec des parlementaires afin de souligner l’urgence de trouver des traitements pour la maladie de Huntington.
Cette mobilisation a culminé le 22 janvier 2026 avec un moment fort, lorsque les représentants de la communauté MH se sont rendus au siège de la FDA, à Silver Spring dans le Maryland, afin de remettre en main propre les pétitions imprimées, regroupant plus de 48 000 signatures. Des représentants des organisations Help 4 HD International, HDYO, HDSA, HD Reach et de la Fondation sur la maladie de Huntington se sont unis pour cette action concertée.
Il ne s’agissait pas d’un geste purement symbolique mais d’une manifestation concrète de la voix collective de la communauté MH. Les organisations présentes représentaient l’ensemble de la communauté MH : les jeunes personnes à risque, les personnes atteintes de la MH et leurs familles, et les militants qui oeuvrent depuis des décennies pour des traitements efficaces. Leur présence à la FDA a clairement exprimé l’urgence de développer des thérapies modifiant l’évolution de la MH, en amont de la réunion de type A prévue par la compagnie UniQure.
Sur la réunion de type A entre la compagnie UniQure et la FDA
Lire l'article publié le 12 janvier 2026
Le pouvoir de la communauté MH
Aux termes de leur courrier, la compagnie UniQure a spécifiquement reconnu les efforts de la mobilisation de la communauté au cours des deux derniers mois, déclarant qu’elle a joué un rôle important en sensibilisant le public aux importants besoins non satisfaits dans le cadre de la maladie de Huntington.
Ce niveau de mobilisation coordonnée est sans précédent au sein de la communauté MH. Les plus de 48 000 signatures recueillies, les démarches effectuées auprès des représentants du Congrès et la remise organisée des pétitions à la FDA témoigne de ce qui peut se passer lorsque les personnes atteintes de la MH et leurs familles, les jeunes personnes à risque et les organisations unissent leurs efforts afin d’atteindre un objectif commun.
Bien que l’on ignore l’issue de la réunion entre la compagnie UniQure et la FDA, la communauté MH a déjà accompli quelque chose d’important : elle a rendu impossible le fait d’ignorer le besoin urgent de traitements efficaces pour la MH. Chaque signature, chaque lettre, chaque discussion avec un représentant a contribué à faire entendre la voix de ceux affectés par la MH auprès des décideurs.
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Traduction Libre (Dominique C. - Michelle D.)
Source : 
- Article du Dr Sarah Hernandez du 26 janvier 2026